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  • techholic
  • µî·ÏÀÏ 2024-05-03 11:30
  • Á¶È¸¼ö 73

[Å×ũȦ¸¯] »ï¼º¹°»ê, »ï¼º¹ÙÀÌ¿À·ÎÁ÷½º, »ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡Çǽº°¡ °øµ¿ ÃâÀÚÇØ Á¶¼ºÇÑ º¥Ã³ÅõÀÚÆݵåÀΠ»ï¼º ¶óÀÌÇÁ»çÀ̾ð½ºÆݵ尡 À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ Ç÷§ÆûÀ» º¸À¯ÇÑ ¹Ì±¹ ¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À(Latus Bio)¿¡ ÅõÀÚÇÑ´Ù. Æݵå Á¶¼º ÀÌÈÄ Â÷¼¼´ë ¾à¹° Ç÷§Æû ±â¼ú ¾÷ü¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ 6¹ø° ÅõÀÚ´Ù.

»ï¼º ¶óÀÌÇÁ»çÀ̾𽺠Æݵå´Â ¼ºÀå °¡´É¼ºÀÌ ³ôÀº ¹ÙÀÌ¿À ½Å»ç¾÷ ±âȸ Å½»ö°ú ´õºÒ¾î À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀÇ Çٽɠ±â¼ú ¿¬±¸¸¦ À§ÇÑ Çù¾÷ °¡´É¼ºÀ» ¸ð»öÇϱâ À§ÇØ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»ç ¹Ì±¹ ¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À¿¡ ÅõÀÚÇÑ´Ù°í 3ÀÏ ¹àÇû´Ù.

¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â ÁßÃ߽Űæ°è(CNS:Central Nervous System) Áúȯ¿¡ Æ¯ÀÌÀûÀΠ¾Æµ¥³ë¿¬°ü¹ÙÀÌ·¯½º(AAV), Ä¸½Ãµå(Capsid) ¼±Á¤ ¹× °ËÁõ ±â¼úÀ» º¸À¯ÇÏ°í Àִ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ ±â¾÷ÀÌ´Ù.

AAV´Â ¸é¿ª¿ø¼ºÀÌ ³·°í °£´ÜÇÑ ±¸Á¶ÀÇ ¹ÙÀÌ·¯½º·Î Ä¡·á À¯ÀüÀÚ¸¦ Ã¼³»¿¡ Àü´ÞÇØ ¼±ÃµÀûÀΠÀ¯Àü Áúȯ¿¡ Ä¡·á È¿°ú¸¦ º¸ÀÏ ¼ö Àִ ÀǾàÇ° °³¹ß¿¡ »ç¿ëÇÑ´Ù. ¶Ç Ä¸½Ãµå´Â À¯Àü ¹°ÁúÀ» ´ãÀº ¹ÙÀÌ·¯½º¸¦ °¨½Î°í Àִ ´Ü¹éÁú ²®Áú·Î, À¯Àüü ½ÅÈ£¸¦ ÀÎÁöÇؠƯÁ¤ Á¶Á÷¿¡ Ä§ÅõÇϴ ¿ªÇÒÀ» ´ã´çÇÑ´Ù.

¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â Â÷º°È­µÈ Ä¸½Ãµå ¿£Áö´Ï¾î¸µ Ç÷§ÆûÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ³ú Á¶Á÷ Ä§Åõ¿¡ ¿ëÀÌÇÑ ½Å±Ô AAV Ä¸½Ãµå¸¦ ¹ß±¼ÇØ ¾ÆÁ÷ ÀûÀýÇÑ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â ³ú½Å°æ Áúȯ ºÐ¾ß¿¡ È°¿ëÇÒ ¼ö Àִ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀ» ´Ù¼ö º¸À¯ÇÏ°í ÀÖ´Ù.

ƯÈ÷ ¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À Ã¢¾÷ÀÚ º£¹ú¸® µ¥À̺ñ½¼(Beverly Davidson) ¹Ú»ç´Â ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)¿¡¼­ ÃÖÃʷΠ½ÂÀÎÇÑ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ·°½ºÅͳª(Luxturna®) °³¹ß»ç ½ºÆÄÅ© Å׶óǻƽ½º(Spark Terapeutics)¸¦ °øµ¿ Ã¢¾÷ÇÑ AAV ¾÷°èÀÇ ¼¼°èÀûÀΠ±ÇÀ§ÀÚ´Ù.

»ï¼º¹ÙÀÌ¿À¿¡Çǽº ¼±Çà°³¹ßº»ºÎÀå Á¶È£¼º ºÎ»çÀåÀº "³ú Á¶Á÷ ¼±ÅüºÀÌ ¿ì¼öÇѠĸ½Ãµå ¹ß±¼Àº AAV ±â¼úÀÇ Çٽɠ°úÁ¦"¶ó¸ç "¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â AAV ºÐ¾ßÀÇ ³ôÀº Àü¹®¼º°ú ¼ºÀå ÀáÀç·ÂÀ» º¸À¯ÇÏ°í Àִ ±â¾÷ÀÌ´Ù"°í ¸»Çß´Ù.

¶óÅõ½º¹ÙÀÌ¿À´Â »ï¼º ¶óÀÌÇÁ »çÀ̾𽺠Æݵ带 ºñ·ÔÇÑ ´Ù¼ö ÅõÀÚÀÚµéÀÌ Âü¿©ÇÑ ÃÑ 5400¸¸ºÒ(ÇÑÈ­ ¾à 738¾ï¿ø) ±Ô¸ðÀÇ ½Ã¸®Áî A ´Ü°è ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡Çß´Ù. ¿À´Â 7ÀÏ °³ÃֵǴ ¹Ì±¹ À¯ÀüÀÚ·¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦ ÇÐȸ(ASGCT) ¿¬·Ê ¹ÌÆÿ¡ Âü°¡ÇØ ´Ù¾çÇÑ ÀûÀÀÁõÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß »ç¾÷ °èȹÀ» °ø°³ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

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