지엔티파마는 뇌졸중 치료제를 목표로 연내 임상시험계획(IND) 제출을 추진 중인 넬로넴다즈의 다국적 임상 3상에 뇌졸중 진단과 임상 분야 세계적 전문가들이 참여한다고 24일 밝혔다.

현재 지엔티파마는 국내에서 진행된 뇌졸중 임상 2상과 3상에서 확인된 넬로넴다즈의 약효를 확증하기 위한 다국적 뇌졸중 임상 3상의 프로토콜을 작성하고 있다.
올해 안에 국내 식품의약품안전처에 IND를 제출할 계획이다.
이번 임상은 한국과 미국에서 우선 진행하고 추가로 유럽, 중국, 호주 등의 국가에서 임상시험 관리 기준을 준수할 수 있는 임상시험 기관을 선정할 예정이다.

이번 임상시험에는 라울 노구에라 미국 피츠버그대 의대 뇌졸중센터장, 데이비드 리브세킨드 캘리포니아대 로스앤젤레스 캠퍼스(UCLA) 의대 뇌졸중센터장이 임상 연구자로 참여한다.
노구에라 교수는 혈관중재신경학회 회장을 역임하고 뇌졸중 혈전 제거 시술 분야에서 획기적인 임상시험을 주도하면서 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM), 란셋, 미국의사협회저널(JAMA) 등에 450편의 논문을 발표한 뇌졸중 분야의 세계적인 권위자로 꼽힌다.

노구에라 교수는 “한국과 중국에서 진행한 뇌졸중 임상 3상에서 응급실 도착 후 신속히 약물과 재개통 치료를 받은 환자에게서 확인된 넬로넴다즈의 약효는 고무적”이라며 “이번 임상에서 중증 뇌졸중 환자를 선별해 적응형 임상시험을 진행하면 더욱 효과적일 것”이라고 말했다.
적응형 임상시험은 임상 중간 분석 결과와 프로토콜에 따라 약효가 확인되는 대상 환자를 보다 선별적으로 등록하는 임상시험 방식이다.
뇌졸중은 환자 간 변수가 커 적응형 임상으로 약물에 반응하는 대상 환자를 선별하는 것이 윤리적이고 임상 기간과 환자 수도 줄어 더 효율적이다.

리베스킨드 교수는 뇌혈관 영상 진단의 세계적인 전문가로 뇌졸중 환자의 치료와 뇌혈관 영상 분석에 관한 임상 연구로 NEJM, 란셋, JAMA 등에 257편의 논문을 발표했다.
리베스킨드 교수는 “응급실에 도착한 뇌졸중 환자가 신속히 약물을 투여받고 혈전 제거 시술을 받는 것은 충분히 가능하다”며 “이번 임상에서는 뇌혈관 정밀 분석으로 대상 환자를 선별하는 게 중요하다”고 설명했다.

앞서 국내에서 진행했던 급성 뇌졸중 임상 2상과 3상에서도 넬로넴다즈의 약효는 약물 투여 및 혈전 제거 시술 시행 시간과 관계가 있는 것으로 나타났다.
응급실 도착 후 1시간 이내에 약물을 투여받은 환자 47명 중 넬로넴다즈 투여군(24명)은 위약 투여군(23명)과 비교해 장애 개선 치료 효과가 4.93배로 통계적으로 의미 있는 수준의 약효가 나타났다.
응급실 도착 후 80분 이내에 약물을 투여받은 환자 140명에게서도 넬로넴다즈의 유의적인 효능이 확인됐다.

넬로넴다즈의 임상시험을 분석한 이진수 아주대병원 신경과 주임교수는 “더 정밀한 뇌 영상으로 환자 간 변수를 최소화한 후 중증 뇌졸중 환자를 선별해 신속히 약물을 투여하고 혈전 제거 시술을 시행하면 넬로넴다즈의 장애 개선 효과가 더욱 기대된다”고 말했다.

곽병주 지엔티파마 대표는 “세계적인 뇌졸중 임상 전문가들과 임상을 준비하면서 과학적 근거 기반의 중개 임상 연구에 대한 중요성을 확인했다”며 “넬로넴다즈의 장애 개선 약효가 확증되면 전 세계 뇌졸중 환자를 위한 최초의 뇌세포 보호 신약으로 한국과 미국 등 국가별로 품목허가를 신청하겠다”고 말했다.