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  • techholic
  • µî·ÏÀÏ 2024-11-25 12:30
  • Á¶È¸¼ö 144

[Å×ũȦ¸¯] GC³ì½ÊÀÚ(´ëÇ¥ ÇãÀºÃ¶)´Â Áö³­ 21ÀÏ(ÇöÁö½Ã°£) ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀΠ»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü(MPS IIIA) Çõ½Å½Å¾à ‘GC1130A’ÀÇ ¹Ì±¹ ³» Ã¹ È¯ÀÚ Åõ¿©¿¡ ¼º°øÇÏ°í º»°ÝÀûÀΠÀÓ»ó¿¡ µ¹ÀÔÇß´Ù°í 25ÀÏ ¹àÇû´Ù.

GC³ì½ÊÀÚ¿Í ³ëº§Æĸ¶´Â GC1130AÀÇ ±Û·Î¹ú ÀÓ»óÀ» À§ÇØ ÃÖ±Ù ¹Ì±¹, Çѱ¹, ÀϺ»¿¡¼­ ÀÓ»ó 1»ó IND ½ÂÀÎÀ» ¹Þ°í ´Ù±¹°¡ ÀÓ»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. À̹ø ÀÓ»ó 1»óÀ» ÅëÇØ MPS IIIA·Î Áø´Ü¹ÞÀº 2¼¼¿¡¼­ 6¼¼ »çÀÌÀǠȯ¾Æ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ¾à 2³â µ¿¾È GC1130AÀÇ ¾ÈÀü¼º°ú ³»¾à¼ºÀ» Æò°¡ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.

À̹ø ÀÓ»ó 1»ó ½ÃÇèÀº ¹Ì±¹ UCSF´ëÇÐÀÇ º£´Ï¿ÀÇÁ ¾î¸°À̺´¿øÀ» Æ÷ÇÔÇÑ ¹Ì±¹ 2-3°³ ±â°ü°ú Çѱ¹ »ï¼º¼­¿ïº´¿ø, ¾ÆÁÖ´ëÇб³º´¿ø, ÀϺ» 1°³ ±â°ü¿¡¼­ ½Ç½ÃµÈ´Ù. ½ºÅ©¸®´×À» ÅëÇØ ÀÓ»ó½ÃÇè Âü¿© ÀûÇÕ¼ºÀÌ È®ÀεȠȯÀڴ ³ú½Ç³»Á¢±ÙÀåÄ¡ »ðÀÔ ¼ö¼úÀ» ¹Þ°í 2ÁÖ¿¡ 1ȸ GC1130A¸¦ ³ú½Ç ¾È¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿© ¹Þ´Â´Ù.

»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº(AÇü)Àº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î Ã¼³»¿¡ ÇìÆĶõ È²»ê¿°(Heparan sulfate)ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀΠ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿­¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ½É°¢ÇÑ ³ú ¼Õ»óÀÌ ÁÖ¿ä Áõ»óÀ̸ç, ´ëºÎºÐÀǠȯÀÚ°¡ 15¼¼ ÀüÈÄ »ç¸Á¿¡ À̸£°Ô µÇ´Â ÁßÁõ Èñ±ÍÁúȯÀ¸·Î ¾ÆÁ÷ Çã°¡¹ÞÀº Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø±â ¶§¹®¿¡ È¯ÀÚµéÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ ¸Å¿ì Å©´Ù.

GC1130A´Â GC³ì½ÊÀÚÀÇ °í³óÃ࠴ܹéÁú Á¦Á¦ ±â¼úÀ» Àû¿ëÇØ ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ Åõ¿©ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï °³¹ßµÈ ¹ÙÀÌ¿ÀÇõ½Å½Å¾à(First-in-Class)À¸·Î, Ä¡·áÁ¦¸¦ ³ú½Ç ¾È¿¡ Á÷Á¢ Åõ¿©ÇØ Ä¡·á È¿°ú¸¦ ³ôÀ̴ ¹æ½ÄÀÌ´Ù. ÀÌ ¹æ½Ä(ICV, Intracerebroventricular injection)Àº ´ç»çÀÇ ÇåÅÍÁõÈıº Ä¡·áÁ¦ÀΠ‘ÇåÅͶóÁ¦’¿¡ Àû¿ëµÅ ÀϺ»¿¡¼­ Ç°¸ñ Çã°¡¸¦ È¹µæÇß´Ù.

GC³ì½ÊÀڴ ºñÀӻ󠿬±¸¸¦ ÅëÇØ ³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©(ICV)·Î ¾à¹°À» Àü´ÞÇϴ °ÍÀ̠ôÃß°­³» Á÷Á¢ Åõ¿©(IT, intrathecal) ´ëºñ ¸¹°Ô´Â 47¹è ³ôÀº ¾à¹° Àü´Þ È¿°ú°¡ Àִٴ °á°ú¸¦ È®ÀÎÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.

½Å¼ö°æ GC³ì½ÊÀÚ ÀÇÇк»ºÎÀåÀº “À̹ø ¹Ì±¹ Ã¹ È¯ÀÚ Åõ¿©¿Í ÇÔ²² GC1130AÀÇ ÀÓ»ó 1»óÀÌ º»°ÝÀûÀ¸·Î ½ÃÀ۵Ƞ¸¸Å­ Á¶¼ÓÇÑ ÀÓ»ó °³¹ßÀ» À§ÇØ ÃÖ¼±À» ´ÙÇÏ°Ú´Ù”°í ¸»Çß´Ù.

#GC³ì½ÊÀÚ #»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü #½Å¾à #GC1130A #±Û·Î¹ú Àλó 1»ó #³ëº§Æĸ¶

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