노벨파마와 공동 개발
지난 5월 美 FDA 이어 국내서도 승인
환자 다수 15세 전후 사망…미충족 의료 수요 높아
 | | GC녹십자가 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 치료제가 국내 임상 1상에 본격 돌입한다. /더팩트 DB |
[더팩트ㅣ서다빈 기자] GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 치료제가 국내 임상 1상에 본격 돌입한다. GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처(식약처)로부터 승인 받았다고 11일 밝혔다. GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND를 승인 받았다. 이어 이번 국내 IND 승인으로 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. 또한 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 유럽(EMA)에서도 ODD로 지정됐다. GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다. bongouss@tf.co.kr | 
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